攻克艾滋病：骨髓移植同时治愈白血病和艾滋

　　研究让病毒“断路”

　　坎农和她的同事菲利普·格雷戈里认为，可以通过基因疗法改良艾滋病患者的基因，使其自身产生抵抗这一疾病的能力。

　　上世纪80年代以来，经过许多科学家的研究，艾滋病逐渐受到控制，死亡率降低，患者寿命延长。不过，如何预防和根治艾滋病一直是医学界的难题，使用抗艾药物的患者不得不承受疲劳、恶心等一系列副作用。

　　近几年来，一些研究人员发现，趋化因子受体CCR5是艾滋病病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一，控制住 CCR5就等于掐住了艾滋病病毒通往人体细胞的“生命线”。

　　坎农及其研究团队正是拿CCR5“开刀”并于7月在英国《自然—生物工艺学》杂志上发表研究成果。

　　他们借助“锌指核酸酶”这种“酶刀”，切割实验鼠未成熟造血干细胞CCR5等位基因编码区第185位氨基酸密码子后的32个碱基，人为使CCR5变异成为CCR5德尔塔32，“剥夺”造血干细胞成熟后生成 CCR5蛋白的能力，切断艾滋病病毒入侵机体的路径。

　　这些造血干细胞成熟后，生成普通CCR5蛋白的能力减弱。随后，研究人员把这些成熟的干细胞重新植入实验鼠体内。

　　研究人员将基因“变异”的实验鼠和未变异的实验鼠同时暴露在艾滋病病毒下。12周后，他们发现，“变异”实验鼠体内含有较多可抵御艾滋病病毒的T细胞，艾滋病病毒含量非常低。

　　希望临床“开绿灯”

　　尽管在实验鼠身上的实验获得成功，如何把这一技术应用于临床仍是坎农面临的难题。

　　坎农和格雷戈里带着研究成果找到希望之城国际医学中心临床研究副主管约翰·扎亚博士。

　　“他们给我们看了研究数据，”扎亚告诉《洛杉矶时报》记者，“那看上去太棒了。”

　　现阶段，研究人员正展开临床实验，以求这项技术在安全性、高效性和可重复性方面实现最优化。

　　“我们正在写一本关于如何应用这一技术的书，”希望之城国际医学中心骨髓造血干细胞研究主管戴维·迪朱斯托说。

　　研究人员希望，美国食品和药物管理局能在3至4年内为这项技术用于临床“开绿灯”。

　　尽管取得重大研究成果，坎农并不愿意使用“治愈艾滋病”这一短语来定义这项技术。

　　“人们说我们正在尝试治愈艾滋病，”坎农说，“我认为更确切的是，我们正试着让人们在携带少量病毒的情形下快乐、健康地生活。”