1型糖尿病治疗不建议用干细胞移植

　　中国医科大学附属第一医院内分泌科教授 关海霞

　　编辑您好！

　　我的儿子今年26岁，诊断出患有1型糖尿病。他非常年轻，长得也很帅，现在还没有结婚。介绍对象时，姑娘一听说儿子有这个病就不和他谈了。我现在非常焦急，就想根治我儿子的病。我看到许多媒体报道干细胞移植治疗糖尿病效果很好，请问这种疗法靠谱吗？成功率大概多少？

　　甘肃省陇南市徽县 郭女士

　　答复：

　　郭女士，您好！在解答您的问题之前先了解什么是1型糖尿病。正常人的胰岛β细胞能够根据血糖水平变化自动调整胰岛素分泌水平，因此在没有低血糖发生风险的情况下可使血糖控制在正常水平。而1型糖尿病患者由于其胰岛β细胞发生了自身免疫破坏，导致胰岛素绝对缺乏，造成血糖升高。目前针对1型糖尿病的治疗是胰岛素替代治疗，即通过胰岛素注射补充维持生命和控制血糖所需的胰岛素。

　　鉴于1型糖尿病的根本病因在于患者胰岛β细胞破坏导致胰岛素分泌功能丧失，故理论上治疗1型糖尿病的理想目标是重建糖尿病患者体内的功能性胰岛β细胞总量。近年来，针对此目标的研究和探讨不断深入。目前认为，可通过下列三种途径重建糖尿病患者体内的功能性胰岛β细胞总量，即胰腺移植、胰岛移植及干细胞移植。其中胰腺移植和胰岛移植已经用于临床治疗糖尿病，特别是1型糖尿病。而您所问的干细胞移植尚处在临床应用前的研究阶段。

　　干细胞移植成功的关键点之一是确定具有分化为胰岛素分泌细胞潜能的干细胞，作为胰岛β细胞替代治疗的细胞来源。目前在体外研究和动物实验研究中发现可能具有分化为胰岛β细胞潜力的干细胞类型主要包括：胚胎干细胞（ES细胞）、诱导性多能干细胞（iPS细胞）及成体干细胞。其中成体干细胞可来源于胰腺、骨髓、肝、肠上皮、神经上皮等不同组织，其中间充质干细胞（MSCs）尤其受到关注。但是，截至今日，人们尚未能在体外从ES细胞、iPS细胞等各种类型干细胞中成功诱导出可用于开展人类胰岛移植的功能成熟的胰岛细胞。最近几年，国内外研究者采用骨髓造血干细胞或MSCs进行了糖尿病的小样本试验性治疗，发现在治疗后部分患者在短期内可以停止胰岛素治疗或减少胰岛素的剂量。

　　虽然上述研究提示干细胞移植在治疗糖尿病中具有潜在的应用价值，但是尚不能肯定回答干细胞治疗的长期有效性，也无法确定这种治疗方法与目前公认的胰岛素治疗相比是否具有明显的优势。而且，干细胞治疗糖尿病也可能存在一些潜在的安全性问题，如肿瘤发生风险可能增加，仍可能出现免疫排斥并需终身使用免疫抑制剂等。

　　基于上述干细胞移植治疗1型糖尿病的研究现状和可能利弊，中华医学会糖尿病学分会对于采用干细胞治疗糖尿病的问题发表了声明，不建议将干细胞移植治疗糖尿病的技术作为常规的临床实践。强调在研究中必须做到实施临床试验前，必须向自愿参加临床试验的糖尿病患者告知临床试验的内容以及可能的获益和潜在的危害，并获得患者签署的知情同意书；不得向参加临床试验的糖尿病患者收取与临床试验相关的费用。

　　综上所述，目前为止1型糖尿病的有效治疗方法仍为胰岛素替代治疗，我建议您考虑采用模拟人体正常生理状态下胰岛素分泌的注射方案（如长效、短效胰岛素多次注射，胰岛素泵等），不建议用干细胞移植治疗糖尿病。