干细胞治疗产品的历史、现状与未来调查

　　近几年，“干细胞”成为了一个火热的名词。一些曾经的“不治之症”有望被这种神奇的细胞治愈。那么，究竟有哪些干细胞治疗产品已经出现了?在未来，又会有哪些产品出现呢?

　　干细胞医疗技术的临床应用始于1968年，当年完成了世界上第一例骨髓移植术，其有效成分是造血干细胞。造血干细胞移植至今仍被用于治疗某些恶性血液病和肿瘤，而造血干细胞的来源逐渐从骨髓替换为外周血，进而是脐带血。全球现每年约进行 6 万例骨髓移植术，其中使用自体和同种异体造血干细胞完成骨髓移植术的患者人数分别为近3.5 万和 2.5 万例。除骨髓移植术之外，其它来源的干细胞产品正逐渐步入临床应用阶段，并将逐步超过造血干细胞的移植数量。

　　已经上市的干细胞治疗产品

　　大多数已上市和正在开发中的干细胞治疗产品利用的均是间充质干细胞(以下简称“msc”)。目前，全球已经批准的干细胞治疗新药已经达到8种。据了解，干细胞治疗产品也已在韩国和加拿大获准用于其它适应症。韩国目前批准了3种产品，包括用于治疗急性心梗的hearticellgram-ami、用于治疗瘘的cupistem，以及用于治疗软骨损伤和骨关节炎的cartistem。加拿大批准了用于治疗儿童急性移植物抗宿主病的prochymal。

　　尚在开发中的新干细胞治疗产品

　　据业内专家介绍，干细胞治疗产品可望在不久之后即获准进入临床应用。其中，gamida 细胞公司的 stemex 是一种基于多份脐带血的msc产品，目标适应症为骨髓移植术，估计将在2015 年前获准上市。

　　针对心血管疾病的在研干细胞治疗产品

　　虽然通常认为msc不会分化出能够修复心血管病变的细胞谱系，但一些临床研究却报告了阳性结果。研究人员现在主要认为这是由于msc的营养效应所致。在这一领域处于领先地位的是 baxter 医疗保健公司的造血干细胞产品，它以注入心肌内方式使用，目前正在进行用于减少慢性心肌缺血患者心绞痛发作频率的临床试验(ⅲ期)，预计在2016年将出结果。至今获得的研究数据显示，该产品能够提高心脏的血流量，减少患者的心绞痛发作频率。

　　baxter的直接竞争对手是 neostem 公司的 amr-001，后者是一种源自自体骨髓的造血干细胞产品，以注入栓塞相关动脉的方式使用，目标适应症(适应症?哪个?)为心肌梗塞。amr-001 目前正在进行ⅱ期临床试验，估计 2014 年底出结果。

　　其它处于开发后期的针对心血管病的干细胞治疗产品还有 aastrom 公司的ixmyelocel-t，目前正在治疗扩张性心肌病的ⅲ期临床试验，估计 将在2015 年上半年出结果。bioheart 和 cytori 两公司的干细胞治疗产品亦已分别进入了ⅱ期临床试验阶段。cardio3 生物科学公司的 c-cure 是一种能分化成心肌细胞，注入心脏使用的自体msc产 品，2012 年 1 月 已 完 成 一 项 ⅱ / ⅲ 期 临 床 试 验。aldagen、 cardiogenesis 和 pluristem 治疗学产品等公司亦在开发用于治疗心血管病的干细胞产品。

　　针对自身免疫病的在研干细胞治疗产品

　　msc的免疫抑制功能使得它们有望用于治疗类风湿性关节炎和节段性回肠炎(即克罗恩病)等自身免疫疾病。为此，在这一领域处于开发领先地位的 osiris 治疗学产品公司的 prochymal 正在进行一系列临床试验，以致力于证实其对自身免疫疾病治疗的有效性。而alliancells 生物科学和 allocure 两家公司也在开发此类干细胞治疗产品。

　　　针对糖尿病的在研干细胞治疗产品

　　糖尿病是干细胞疗法的重要目标适应症之一。干细胞衍生的胰腺胰岛 β细胞能够被移植至胰腺内，从而潜在治愈需要胰岛素长期管理的 1 型糖尿病患者。不过，在这一亚领域仍有一些相关问题亟待解决，包括能否避免移植后的排异反应、移植后是否有长期的治疗应答，以及可否获得充足的供体等。cellonis 生物技术、ixion 生物技术和 viacyte 三家公司都在开发此类干细胞治疗产品。

　　针对中枢神经系统疫病的在研干细胞治疗产品

　　中枢神经系统疾病也是干细胞疗法的重要目标适应症之一。目前，brainstorm 治疗学产品和 neurogeneration 两家公司正在积极开发用于治疗帕金森病的干细胞治疗产品 ，neuralstem 公司则在研究人神经细胞产品，后者被认为可能具有神经保护作用。reneuron 公司也在研究一种名为ren001的神经细胞产品，并已开始在缺血性卒中患者中进行临床试验。此外，stem cell 治疗学产品公司的旨在使卒中后功能性脑质再生的 ntx-265 和 stemcells 公司的旨在治疗神经元蜡样脂褐质沉积症(即巴登病)的神经细胞产品亦已进入了临床试验阶段。stemcells 公司仍然在继续开发用于治疗阿尔茨海默病的干细胞治疗产品。

　　未来干细胞疗法的市场展望

　　以上只是对未来几年内将会出现的部分干细胞治疗产品的展望。我们相信，在未来5年左右的时间里干细胞治疗产品将呈现爆发性增长，它们能够治疗的疾病种类也将会越来越多。在2011 年，全球干细胞治疗产品市值为 27.2 亿美元，该市场几乎由msc治疗产品占据全部河山。而干细胞库和干细胞辅助产品的合计销售额也高达26.5 亿美元。整体来看，干细胞疗法的应用前景广阔，其总市场预期在 2016 年将扩展至 89 亿美元。