罕见遗传怪病致性格突变 7岁女孩在京获救治

　　罕见遗传病得到治疗

　　空军总医院血液科主任王恒湘介绍，心心患的是家族遗传性脑白质营养不良症，患者性格改变、有暴力倾向是该病的一个症状。据了解，该病发病率极低，大约为1/16万，属于小儿神经内科疾病，目前医学上没有找到有效的治疗办法。但如果病情无法得到控制，患儿终将因全身肌肉萎缩或出现多种并发症而死亡。

　　心心住进空军总医院血液科后，医院特别成立由副院长刘朝中为主要负责人的领导治疗小组。最终决定，采用“半相合骨髓移植联合间充质干细胞输注”治疗方法为其修复受损神经功能。

　　8月2日上午10点08分，心心接受了自己母亲捐献的骨髓；一周之后，医生们先后3次为她进行了“间充质干细胞输注”，从目前临床检查结果显示，心心身体功能已经有了一定恢复。据介绍，骨髓移植的目的是使患儿的造血及免疫功能得以重建，让全新的白细胞在其体内生根发芽，能够让白细胞正常分泌出“酶”，终止患儿病症的恶化；而间充质干细胞移植，可以促进神经细胞再生，修复受损神经功能。

　　王恒湘主任特别提醒：“假如已经知道自己是某些遗传疾病隐性基因携带的夫妻，应该在怀孕中进行必要的基因检测，避免这种家族遗传疾病发生的延续。”