我国新药研发仍有优势

　　6月17日，在第五届中国生物产业大会高层论坛上，全国人大常委会副委员长、中国工程院院士作了主题报告，对我国创新药物发展战略与现状进行了阐述。

　　目前，很多跨国企业都面临研发投入过高、风险增大的窘境，动辄几十亿的投入难保不打水漂。反观中国，丰富的疾病资源和相对廉价的试验成本，令众多跨国企业垂涎，纷纷在中国设立研发基地。国内制药企业坐拥这些优势，长久以来却难见好药面世，院士也觉得惋惜。他认为，中国企业和研发机构应抓住“十二五”发展契机，将我国的医药产业由大做强。

　　新药研发成本仅为国外1/25

　　在中国，生物医药产业正以每年26％的速度增长。说，当前加速生物医药科技发展，加快培育生物医药产业，已经成为全球的共识。中国现在已经成为全球第三大药品市场，很快就接近或超过日本，成为仅次于美国的第二大药品市场，而且随着医改的深入推进，中国医药市场会越来越大。

　　认为，我国的创新药物研发以及医药市场发展，有利的因素包括经济持续发展、国民收入增加、人口老龄化、城市化进程加速、国家对健康与新药创新研发投入增加等。而且中国的新药开发成本还比较低，相当于西方发达国家的1/25左右。这主要因为我国新药研发过程中相关的费用比较低，特别是动物实验。此外，我国的疾病种类比较多，既有发达国家的疾病，又有发展中国家的疾病，而且病人数量比较多。总的来讲，我国需要的研发费用比国外要低。

　　他提出，新药研发时间长、耗资大，国内企业可以在专利即将到期的药品上做文章，有研发基础的企业，可以挑选几个快到期的药进行研究，“ 一般新药会有3年的研发周期，现在开始着手，争取研究出两三个重磅仿制药，两三年后人家的专利到期，这时，只要企业申请，政府都会批。”

　　他鼓励中国医药产业突出自主创新和核心竞争力，让新药更多，大药更大，医药平台能够国际化。他介绍说，“新药创制重大专项”的总体目标是：到2020年，把我国建设发展成为医药科技强国、产业大国，综合创新能力达到世界前5位，医药产业进入前3位，以实现保障我国人民健康、维护国家战略安全和社会稳定的需要。

　　要用好审批新药“严进宽出”特点

　　新药创制过程中，要把握的一个原则是早期评价、早期淘汰。认为，要淘汰就早淘汰，别到后期花了很多钱后才淘汰，所以早期就要用各种不同水平的细胞、因子、电离子通道的手术来评价药物的毒性，及早淘汰没有前景的候选药物。在各种专项基金的支持下，各个重要的研发平台都建立了筛选中心，可以筛选药物的毒性，安全药理学在创新药物中的价值与重要性越来越高。

　　在新药临床试验中，现在出现了“0期试验”的概念，说，这是促进新药尽早临床试验，减少资源的浪费。但是0期资源的特点是数量有限，“非常有限的人体暴露，低于产生药理学剂量的1%，没有治疗或诊断意图”。目前第一篇0期试验的文章是在2009年发表的。

　　他提醒，新药创制必须重视成药性评估，也要看到动物实验不能完全预测临床结果，老药新用已经成为一个新的趋势。国际上一个非常重要的趋势是出现固定剂量配比的复方，如萘普生和埃索美拉唑，大大减少胃溃疡的发生。此外，重视模型新药研发，可以大大加快药物的开发速度，降低成本，有利于计算首例人体试验的剂量，规范开发过程。

　　当前世界主要发达国家对新药的投入越来越大，开发难度越来越高，成功率极低。他指出，在研发费用方面，从上世纪60年代到现在，新药研发投入增加了近7倍，做一个新药差不多要8亿~10亿美金，真正能赚钱的药品只占30%。但是进入临床后，2期临床和3期临床的失败率比较高，像抗肿瘤药物即便进入3期临床，也只有5%能够进入市场，新药进入临床试验以后，仍然有80%遭淘汰的可能。但认为，中国跟美国不一样，美国是“宽进严出”，进入临床试验比较方便，但是批准作为药品上市很难，而中国是“严进宽出”，进入了临床试验，很少有药物被药监部门淘汰。

　　希望五年内出现“重磅”

　　“十二五”期间，中国会在哪些新药上发力？透露，现在我国有16个一类新药获得证书，24个品种正在申报，有近500个比较有希望的新药正在进行研究。“有25％的新药是生物药，抗体占了1/3。在ＦＤＡ批准的26种抗体药物中有４种药物的销售超过40亿美金，这是真正的‘重磅’，希望‘十二五’期间能做出一两个中国的‘重磅’。”据悉，在生物医药“十二五”规划中，将把抗体库、抗体结构分析、细胞构建、重组和优化作为抗体的关键技术，先解决关键技术，才有抗体药物突破的可能。

　　说，在创新药物研发方面，不同药物的着力点不同，化学药方面希望做多靶点、分支靶向药物；中药方面强调传承，在传承的基础上做中药整体作用、多组分和复杂作用，以及多种库的建立，然后临床评价上要有符合中药临床特点的评价，比较好是症后评价和西医评价都应用；生物药方面把重点放在靶向性的治疗方面。几个热点领域都在中国成立了不同联盟，端粒酶方面要做抗端粒酶的疫苗，重组蛋白的开发主要是延长它的作用时间。

　　此外，加强重大精神疾病防治药物的研发也是“十二五”期间医药发展的重点。全世界销售量前10位的药物中有2个是精神类药物。现在中国有3000万精神疾病患者，还有近3000万隐性精神疾病患者，“精神卫生一定要引起注意，下个月开始，相关部门就会在上海、深圳调研精神卫生，为药物研制提供依据。”