百万药费只能换一年健康 孤儿病患者的生存困境

　　病情罕见保障也罕见

　　“罕见病药物研制难度大，前期投入高，研发出来后，又没有太多人需要，成本收回的难度就大。因此从技术实力上，从经济效益上，国内的制药企业短时间内不可能研发此类药物。”一名不愿透露姓名的医学专家表示，寄希望于国内企业短期内研发出有效且价格适中的药物，基本不大可能。

　　据介绍，“罕见病”种类繁多，如媒体中常常提到的“瓷娃娃”患者也属于“罕见病”。但“罕见病”中，有针对性治疗办法的病症并不多，幸运的是，戈谢氏病便是其中一例。

　　“由于研发成本和生产成本很高，药的售价非常高，普通家庭肯定无法承担，这就需要社会保障或者商业保险帮助患者家庭支付医药费。”据中华慈善总会工作人员介绍，各国为鼓励制药企业从事罕见病药物研究，纷纷出台相关优惠政策。

　　美国在1983年最早颁布了《罕见病药物法》，欧盟建立了孤儿药委员会（COMP）、罕见病专家数据库和相应的罕见病工作组，并积极开展国际合作。一些欧盟国家、巴西、俄罗斯及我国香港、台湾地区均有相应立法和研究资助。

　　不过目前国内对于罕见病的相关保障措施，仍然还停留在讨论层面，“甚至对于罕见病本身的定义，我们也是借鉴其他国家的标准。”

　　无法参加基本医保

　　困扰高静轩生活的，还有高静轩的工作问题。由于三年级就辍学在家养病，高静轩没有学历，又无法从事过于繁重的体力劳动，至今仍无法找到适合自己的工作。

　　“现在连去肯德基打份简单的工都要学历，我这简历都没办法写。”虽然在家自学了计算机的应用，也曾参与过英语班的学习，然而连小学学历都不拥有的高静轩，找工作难是不言而喻的。

　　家中一角，摆着两年前买的电脑。没事的时候，高静轩就自己写写小说。连续发到网上后，她甚至得到了某网络小说网站的聘任合同，但这并不是一份正式的工作，也没有任何报酬。当一个“坐家”，成了高静轩无奈的选择。

　　没有工作，没有档案，与工作相关的一系列社会保障，高静轩也无法享有，甚至医疗保险至今她也尚未加入：“我又不是学生，又不是上班人员，又不属于一老一小，还不属于残疾人，哪一项规定都不适合我。”

　　高静轩的困境并非偶然，时至今日，我国针对罕见病尚无相关规定。

　　“很多人都认为为了一小群人制定规则和保障没有意义。其实罕见病基本是遗传疾病，每个人身上都有可能携带着这些缺陷的基因，保障罕见病人，就等于保障每一个人。”中华慈善总会罕见病救助办公室的工作人员表示，中国至少应有戈谢氏病患者千余人，然而目前仅检查出200余人，说明还有许多患者被误诊或等待被救助。而国际上确认的罕见病有五六千种，约占人类疾病的10％。。若按此比例，我国各类罕见病患者超过千万人。

　　中华慈善总会于2009年底成立了“中华慈善总会罕见病救助公益基金”。美国健赞公司捐助了200万作为启动基金。但是仅靠一家企业的捐赠，远不能满足帮助罕见病患者的需要。