新药研发不能“重理轻工”

　　近年来，我国加大了研发投入，希望进一步促进医药产业的转型升级。然而在当今中国的药品市场上，当国内企业和产品与跨国企业“正面交锋”时仍处下风，跨国公司对我国市场的产品贡献不到25%，却拿走了75%以上的利润。

　　这时，我们应该反思，在追赶医药强国的道路上，我们该如何设计适合中国的路径？基础研究和工程技术研究是医药创新的“两条腿”，弱化一方面就会影响前进的步伐。在我国医药创新的支持举措中，应加大对工程技术研究和制剂创新方面的力度，才能转化成现实的生产力。

　　我国研发效率成问题

　　从1999年开始，国家每年对生物医药的投入平均达到20亿元，2003年投入高达60亿元，并逐年增加。“十一五”期间，中央财政科研投入的31.3%投向了生物医药领域的新药创制、传染病防治、转基因等3个重大专项。国家自然科学基金对医药领域的资助也在持续增加，2010年单独设立了医学科学部，并投入16.2亿元，比之前整个生命科学部的总和还多，2011年的投入又大幅增加到32.21亿元。“十一五”重大新药创制专项中，国家投入53亿元，地方匹配了200多亿元，不仅吸引了很多国内优秀人才，而且通过“千人计划”和“百人计划”引进了大批海外创新创业型人才。

　　据统计，我国生物医药领域现有科研院所近200家，国家重点实验室26个，已批准设立国家级生物医药产业基地的省市达21个，企业研发机构千余家，医药科研单位、高等医药院校和综合大学生命科学院、药学院的专家与学者数以万计，形成了一支庞大的研究队伍。同时，科技部等部门每年立项研究课题数千个；科研论文发表数量已超过美国而跃居世界第一。

　　这样一组数字让人们对中国生物医药行业充满期待，然而现实却不容乐观。跨国制药企业正利用其在药物品牌、质量和技术上的优势，全面进入中国市场，新制剂、新工艺、新辅料和新设备几乎全部被外企垄断。原料药市场也在面临挑战，虽然我国原料药出口贸易顺差较大，但均是缺乏原创性的“Me-Too”药物，销售成本增加和利润下滑让原料药企业“腹背受敌”。

　　国内雄厚的资金支持和大批的优秀人才并没有产生应有的效果，世界生物医药产业排名前40位的国家中，中国科研人员最多，投入资金排第4位，而研发综合实力却排到第21位，这说明在研发效率上存在较大问题。

　　日本的经验值得我们借鉴，日本的生物医药市场在1998年不过2000亿日元，2005年达到6.67万亿日元，占全球生物医药市场的10.7%。究其原因是日本进行了一系列的改革，大幅削减了85个基础研究所的科研基金，加强大学研究机构的独立性和商业运作能力，鼓励技术转让和商业研究，着力于产出应用成果。

　　“文章论英雄”现象严重

　　生物医药产业的发展由基础研究和应用研究两个方面支撑，基础研究往往只针对科学难题、关键技术的突破，应用研究是着力系统工程和工艺技术体系，旨在实现实验室研究成果的产业化。日本生物医药领域的科技投入中，20%投入基础研究，80%投入新制剂与制剂新技术研发。而我国更多地着力于新化合物、新靶点、新机制的发现，形成了以SCI论文发表为标准的评价模式，一个单位科研能力强不强，就看论文的影响因子高不高，获得国家和地方的奖项多不多，等级高不高；评定科研人员的职称也是如此。这种模式引导科研工作者更侧重于基础研究，虽实现了论文发表量国际第一，但高技术含量的应用成果却寥寥无几。

　　现代新药研发是一个高风险、高投入的系统工程，涉及基础研究领域、工程技术体系、生产加工及市场运作等多个领域，任何一个环节失误都将导致整个研发的失败。其中，应用开发往往涉及多个专业，同时必须具备技术体系的系统性、完整性。以新制剂研究为例，制剂创新涉及三条技术主线，即处方设计与优化、工艺与产品线设计、体内外评价与质量标准。处方研究涉及物理化学、药物化学、材料学等的综合应用；工艺与产品线设计则属于工程学范畴；体内外评价需要综合运用分析技术和生物医学技术。其中，工艺与产品线设计是成果转化的关键，也是基础科研单位的弱项。

　　同样的处方，不同的厂家生产出来的产品可能会有着不同的药效，这说明工程技术也是医药产业的核心竞争力。例如有的跨国企业的靶向药物在中国市场获得巨大效益，但这种药在中国没有任何专利保护，该企业负责人认为，“即便如此，中国也没有能力仿制”。事实上，我国有很多实验室声称已成功研制出外企的此类药物，却没有一家科研单位或企业能够实现产业化。这样的例子还有很多，高端制剂、新辅料、新设备几乎被跨国公司垄断，它们的研发却很难纳入国家科技立项，也很难获得国家政策的扶持。

　　我国现行的生物医药科技立项主要为专家决策模式，由专家撰写科研立项建议书提供给政府科研管理部门，再由相关专家进行课题申报，同时又由相关专家进行立项评审。结题验收时，基本上还是由那些专家评审。现代决策系统规模庞大，包含的信息量猛增，专家决策模式难以全面考虑和综合利用各个信息因素。更重要的是，生物医药工程技术专家，特别是工业药剂学、工业生物技术专家十分匮乏，资源配置上更加强调基础研究，忽视工程技术学科的发展。