男子患怪病似被冰雪冻住丧失行动能力

　　即使被确诊，患者也会面临药品匮乏的问题。

　　“因为罕见病群体较小，利润低，很少有企业愿意去研制出治疗罕见病的药物。”长期在河南一家药厂工作的吕先生说，罕见病药品的研发，本身也存在很多难题。因为患者较少，做临床试验等的、受试者很少，这增加了药物研发的成本。

　　同时，即便国外有某种治疗罕见病的药物，也很少有药商愿意进口，即使有进口也非常昂贵，一般人负担不起。

　　救助

　　慈善刚起步，立法仍空白

　　如何救助罕见病患者，是各国都面临的一个社会问题。近两年，我国已逐步启动了一些针对罕见病患者的救助活动。

　　2009年3月，中华慈善总会在京成立了罕见病救助办公室。并于2009年12月，正式设立了罕见病救助公益基金。目前，该基金已在一家美国医药企业的捐助下，为130多名戈谢氏病(一种遗传性罕见疾病)患者免费提供药物治疗。

　　针对我省救助罕见病患者的情况，记者采访了省慈善总会。据一位女工作人员介绍，目前河南对于血友病有专门的病种救助，而对于其他罕见病，如果确需救助，则要按照“意外变故”的救助种类进行救助。

　　而目前，世界上有不少国家已经通过立法的形式，来开展对罕见病患者的救助。许多国家或地区的罕见病患者治疗费用均由政府或政府支持的医疗保险支付。

　　在我国，从2006年起，全国人大代表孙兆奇已经连续4次在全国两会上提出关于罕见病患者救助的建议，希望把罕见病纳入社会保障系统，并呼吁制定《罕见病防治法》，加强新生儿罕见病筛查。

　　支招

　　出台**、法规鼓励药物研发

　　对于罕见病治疗药物缺乏的现状，郑州市法律援助中心徐苏律师则有自己的看法。

　　他说，目前，我国对疾病尤其是罕见病的新药研发尚未有明确的法律法规支持。他建议，政府应当尽快为“罕见病”的药物开发、手术治疗，出台具有强制执行力的法律法规。同时，应当通过将药物纳入医保目录、建立罕见病商业保险、完善社会救助机制等途径，建立起多层次的罕见病药品费用支付机制；扶持国内罕见病药品企业做大做强；改变我国罕见病药品引进**；加大对罕见病的公众宣传力度。

　　据他介绍，美国、韩国、日本、欧盟和我国台湾地区都建立了罕见病防治的相关法律，并把支持罕见病药品研发、简化其审批程序等写入其中。巴西和墨西哥等发展中国家则为罕见病药物进口审批建立了快速通道。