罕见病患者：谁来照顾我们

　　“我们不可能照顾他一辈子，但制度可以”

　　从上世纪80年代起，越来越多的国家将目光投向了被称为“孤儿病”的罕见病领域。

　　美国于1983年通过了《孤儿药品法案》，对罕见病临床研究的基金资助、加速药物注册审批程序、专利保护期限延长、临床研究费用减免税等方面从立法上予以了保证；日本在1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》，以鼓励罕见病用药的开发；我国台湾地区也于2000年颁布了《罕见疾病防治及药物法》，同时出台了《罕见疾病医疗补助办法》、《罕见疾病药物专案申请办法》等法律法规，对罕见疾病治疗补助的申请、支付、审查管理都有明确的规定。

　　“我们需要这样的力量。对于罕见病患者的关爱，不单是来自家人，更要来自社会、政府的全方位支持和保障。”李定国说他不是一个人在战斗。“目前，广东等省已将治疗慢性粒细胞性白血病药物纳入地方医疗保险药品目录或由医保救助基金承担一些治疗费用。卫生部已对西部地区22个省份的500名城市低收入家庭以及农村家庭的尿症患儿免费提供特殊奶粉。上海也正在筹措有关罕见病防治的基金。我们期盼政府将罕见病的筛查、诊断、治疗纳入医保范围，通过医保从经济上缓解患者家庭的经济负担，保证这些患者可以得到终身救治。唯有如此，很多罕见病患者的未来才会变得光明。”

　　刚刚过去的2月28日是第四个“国际罕见病日”，其主题为“罕见，但平等”。这一天，上海医学会罕见病专科宣告成立。这是国内第一个以罕见病防治为己任的专科学会，李定国是第一届主任委员。在成立大会的会场，来自安徽的罕见病患者张亚非讲述了自己的经历，所有人为之动容。从发病到确诊，张亚非整整耗费了24年。这几乎是所有罕见病患者面临的共同困境：由于诊断困难，罕见病的确诊道路相当漫长；就是确诊后，昂贵的药物也往往可望而不可即。

　　“我们不可能照顾他一辈子，但制度可以。”台湾罕见病患儿的母亲陈莉茵的一句话，深深地刻在了李定国的心里，让他坚持不懈地为罕见病患者建言。“《关于〈建立罕见病基本医疗保障制度〉的再提案》是我今年在全国政协会议上的提案。罕见病立法不能再拖了。我们希望国家罕见疾病医疗保障制度早日由提案变为现实，让温暖的阳光照到更多的罕见病患者身上。”