“孤儿病”防治难题多

　　■新药研发进展缓慢

　　在我国，近两年呼吁建立国家罕见病医疗保障制度的人士为数不少。2009年，中华慈善总会在各界专家的呼吁下启动了罕见病慈善救助基金。

　　专家们已试图从医疗保障制度上寻求某种突破，解除患者的后顾之忧。然而在现实情况下，如此大笔的长期投入由国家买单恐怕还有困难。

　　也有人提出，国家应该加大“孤儿药”的研发力度，并提供相关的**支持。南开大学法学院副教授宋华琳说，美国、韩国、日本、欧盟和我国台湾地区都建立了罕见病防治的相关法律，并把支持“孤儿药”研发、简化其审批程序和延长市场排他期写入其中。巴西和墨西哥等发展中国家则为“孤儿药”进口审批建立了快速通道。我国作为罕见病大国，是否也可以在**支持上做些努力？是否也能研制自己的“孤儿药”？如若能有自己的药，患者治疗的难度自然会降低，费用也会降低。

　　上海交通大学附属新华医院内科主任李定国表示，2009年1月9日我国正式颁布实施的《新药注册特殊审批管理规定》，对罕见病的用药审批在程序上给予了一定的优待，但是力度还远远不够。

　　不过，从立法到实践还有非常远的距离。曾敏杰指出，尽管台湾在2000年就通过了《罕见病防治及药物法》，但本地药商并不具有“孤儿药”的研发能力，10年来无任何进展。目前，仅在美国和欧盟有专门研究和相关产业。

　　作为权宜之计，台湾“卫生署”委托当地一家医院建立了罕见病药物物流中心，向其提供业务经费及购药费用，让其负责各地医疗机构罕见病药物的紧急供应与调配。