全球罕见病逾5000种 专家期待医保栓住“魔鬼”

　　而在中国，邹洁只能将每月的300块工资交给熟识的医生，换来足够几个月用的，接着到图书馆读书看报。1994年，她在一份《北京晚报》上，看到了和丁冉一模一样的故事，其中提到，美国健赞公司已研发出药品，能通过酶替代的方式治疗戈谢病。

　　但接下来的消息让这位母亲几乎陷入绝望，当时一支200万单位的药的价格高达1480美元。她只好花了100元钱，请人替她翻译了一封求助信，寄往远在美国的制药公司。

　　3个月后，一个1.9米高的外国人敲响了邹家的门。这个叫大卫的美国人通过翻译告诉邹洁，自己受董事长的委托来到中国，公司将免费为丁冉供药。

　　“我们不会抛弃任何一个病人！”临走前，大卫转述了董事长的决心。

　　移民到那边就有人管孩子的药了吧

　　尽管用药过晚影响了丁冉的骨骼生长，但这并没有妨碍他努力“用脖子以上的部分证明自己”，他从小就是班级的学习委员，直到考入北京市的一所重点大学。在大学，他是“股市沙龙”社团的学生讲师，他梦想成为一个金融界的精英。

　　但母亲却一直担心，当公司不再免费捐赠药品的时候，丁冉怎么办？

　　10年后，这个担心成为现实。由于生产线出现问题，美国的制药公司于2009年7月停止进行全量供药。另一个传闻是，这家制药公司面临着被收购的风险。

　　魔鬼又来了。

　　丁冉的四肢再次出现间歇性的剧烈骨痛，整夜难以入眠。他放下了正在背诵的英语四级单词书，放下了翻到一半的《国富论》，他甚至罗列了一个旅游景点的清单，准备最后的疯狂。

　　丁冉的故事绝非孤例，在中国，与他处于相同困境的戈谢病患者共有200余例，其中133位患者属于中华慈善总会与健赞公司合作的资助计划之列，其余处于或自费或无药可治的状态。

　　10年来，这家公司已向中国患者捐赠了价值达1亿美元的药品。健赞公司中国区总经理赵萍无奈表示，“仅凭公司一家之力，无法帮助所有患者。”