全球罕见病逾5000种 专家期待医保栓住“魔鬼”

　　包括象征企业荣誉的生产线，也可能无法继续保留。这条旧的生产线曾经为全世界仅有的两名对新药过敏的戈谢病患者，保留了近20年。

　　在长期关注此事的上海交通大学附属医院新华医院内科主任、全国政协委员李定国看来，戈谢病患者所面对的一切，更像是国内整个罕见病患者群体的困境缩影。

　　他解释说，一个合理的罕见病保障体制必须由政府、企业、社会三方共同承担。其中政府应该对罕见病生产企业在税收、审批、专利保护期限等方面提供优惠，从而调动药商对罕见病药品的研发积极性；企业利用罕见病药品的商业利润，进行更多罕见疾病药品的科学研发工作；各个医院普及罕见病常识，切实做好新生儿的罕见病筛查工作；而任何社会保障体系及商业保险公司，均不得拒绝将罕见病患者纳入投保范畴。

　　不过，这种模式发挥作用的前提是，通过立法的形式约束并指导各方力量。

　　事实上，自2006年起，全国人大代表孙兆奇就曾连续5年提交关于罕见病立法的议案。据一位知情人士透露，由于罕见病涉及病例过少，又不具有传染性，因此始终难以进入立法的“排队”序列。

　　为此，邹洁甚至曾想过找一家中介，通过投资移民的方式定居美国，“移民到那边就有人管孩子的药了吧”！

　　妈妈不能照顾儿子一辈子，但是制度可以

　　去年，这位母亲应台湾罕见病基金会的邀请，赴台交流。这经历让她感触良多。

　　早在2000年，台湾就颁布了《罕见疾病防治及药物法》，对罕见遗传病患者使用的药物及维持生命所需的特殊营养品费用施行全额报销。

　　此前，台湾的罕见病患者同样面对医疗资源获取不易、医疗保障欠缺的困境。但自1998年6月开始，两位病患的家长开始号召全台的病患者筹募立案基金，在无财团、医院与任何企业的资助下，不到一年的时间里，完全依靠民间小额捐助，基金会于第二年顺利成立，并开始游说立法院。

　　被舆论视为台湾奇迹的是，1999年12月4日，一部名为《罕见疾病防治及药物法》的草案被送交立法院，短短40天后，立法院便三读通过。对于台湾罕见病立法的“40天奇迹”，清华大学法学院教授光的解读是：审议之际正值大选之前，面对以保障人民基本健康权为初衷的法案，两营不会产生任何分歧。

　　打从台湾回来，邹洁开始频繁在各种与罕见病有关的研讨会上发言，而她每次必说的一句心得体会是，“妈妈不能照顾儿子一辈子，但是制度可以”。