卫生部称罕见病患者资助**将制定

　　美国健赞公司在中国区的总经理赵萍告诉记者，公司在全球一共援助了300多位患者，在中国的患者人数最多，援助的药物量也最大，但现在公司遇到困境，“我们无法保证能长期援助，毕竟企业只有先生存，才能谈社会责任。”

　　邹伟萍还记得，90年代她为了丁冉的病到处寻求帮助时，几乎没人听得懂她说的什么病，要跟他们解释很长时间。“现在社会上对罕见病提得多了起来，但丁冉的生活仍没有任何变化，“还是要靠捐药才能活着”。

　　目前慈善总会救助的130多名戈谢病患者中，绝大部分是农村患者。由于戈谢病尚未纳入国家医保体系，目前项目中的患者是接受慈善赠药，但如果有一天捐赠项目停止，他们的治疗费用将是一个社会问题。

　　无药可治的困境

　　事实上，中华慈善总会在与美国健赞公司签订药物援助协议时，就有顾虑。“当时我们就想，光靠企业救助患者太不保险。一旦企业关门或经营不善，患者们将求助无门，等待他们的只有死亡。” 中华慈善总会副秘书长、中华慈善总会罕见病救助办公室主任麻贵林曾向本报记者表示，但由于现在国内没有治疗戈谢病的药物，慈善总会最终还是接受了该公司的药物援助项目。

　　“包括戈谢病在内的罕见病，都是遗传性疾病，对每个人而言都是一种风险，它是一个公共问题。”北京协和医院专家徐凯峰说。据了解，每个人身上都会有极少数的缺损基因,如果配偶双方的缺损基因撞在一起，罕见疾病就可能会发生。

　　中国到底有多少罕见病患者？按照世界卫生组织的定义，全球已确认的罕见病有5000-6000种，但目前仅有1%的罕见病可以治疗。罕见病的发病率在0.65‰至0.1‰之间，按照该比例，我国各类罕见病患者至少有上千万。